Dans un des laboratoires d'I-Stem.
© I-Stem

Quand Martin Evans, scientifique britannique, publie ses travaux en 1998, la nouveauté et le potentiel de ce qu'il décrit ne font aucun doute : il montre pour la première fois qu'il est possible d'isoler de l'embryon des cellules qui ont la double propriété de se régénérer indéfiniment et de pouvoir donner naissance à n'importe quelle cellule : foie, muscle, peau, os, etc. Ces cellules souches, appelées aussi cellules embryonnaires ou ES (pour embryonic stemcell / cellules embryonnaires) sont dites pluripotentes. Elles n'existent que chez l'embryon âgé de 4 à 5 jours. Les cellules souches adultes, qui donnent naissance aux cellules d'un même groupe, comme celles du sang, sont dites, elles, multipotentes. Une différence qui s'estompera un peu avec la découverte des cellules "reprogrammées" (cf partie 3).

En dix ans, l'intérêt thérapeutique potentiel des cellules souches embryonnaires ne s'est pas démenti : elles restent, à ce jour, les seules susceptibles d'être différenciées à la demande, si l'on veut demain les utiliser pour soigner certaines maladies. Et parce que cette échéance apparaît moins lointaine aujourd'hui qu'en 1998, la recherche, elle aussi, s'accélère. Certes, la paillasse demeure, mais elle se fait high-tech, automate... D'autant que bien d'autres applications des cellules souches ont été imaginées en dix ans, notamment pour produire des molécules thérapeutiques.

Désormais donc, les recherches fondamentale et appliquée marchent d'un même pas. C'est ce que montre ce dossier à travers l'exemple d'I-Stem (Institut des cellules souches pour le traitement et l'étude des maladies monogéniques). Ce nouveau laboratoire (voir notre actualité Un laboratoire dédié aux cellules souches), imaginé par le biologiste Marc Peschanski, qui en assure la direction scientifique, est installé au cœur du Genopole d'Evry. I-Stem est le fruit d'une collaboration entre l'Institut national de la santé et de la recherche médicale (Inserm), l'université d'Evry et l'Association française contre les myopathies (AFM), qui en a financé l'essentiel. Avec un budget annuel de sept millions d'euros et une soixantaine de chercheurs, ingénieurs, techniciens et étudiants, il est dédié, autour d'une "usine cellulaire" et d'une unité d'ingénierie génétique, aux cellules souches embryonnaires dans la recherche fondamentale et le traitement de plusieurs maladies génétiques cardiaques, cutanées, neuromusculaires ou neurodégénératives comme la maladie de Huntington, à laquelle Marc Peschanski se consacre depuis des années.